zolgensma kullanıp iyileşenler ne demek?

Zolgensma, spinal müsküler atrofi (SMA) hastalığının genetik bir formu olan SMA tip 1'i tedavi etmek için onaylanmış bir gen terapisi ilacıdır. SMA, kasların güçsüzlüğüne ve atrofisine yol açan bir nöromüsküler hastalıktır. Zolgensma, hastaların SMA nedeniyle eksik olan SMN1 genini sağlamak için kullanılır.

Zolgensma'nın erken kullanımı, çocuklarda SMA belirtilerini hafifletebilir ve hastalığın ilerlemesini engelleyebilir. Klinik denemelerde zolgensma kullanan çocuklarda önemli gelişmeler kaydedildiği rapor edilmiştir. Bu çocuklar daha fazla kas kontrolü kazanabilir, solunum ve beslenme fonksiyonları iyileşebilir ve yaşam kalitesi artabilir.

Ancak her hastada farklı sonuçlar gözlemlenebilir ve zolgensma kullanımının etkinliği ve yararları kişiden kişiye değişebilir. Bu nedenle, zolgensma kullanmaya karar vermeden önce bir sağlık uzmanıyla görüşmek önemlidir.